| 發布日期: 2014-07-18 | 小 | 中 | 大 | 【關閉窗口】 |
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2014年7月17日,美國食品和藥物管理局(FDA)批準了第一個重組 C1-Esterase抑制劑Ruconest,一款用于治療急性成人和青少年患者遺傳性血管性水腫發作的產品。 遺傳性血管性水腫系常染色體遺傳性疾病,可發生于任何年齡,而多見于成年早期。其病因是患者血清中C1脂酶抑制因子(一種α2球蛋白)減少或功能缺損,以致C1過度活化,C4及C2的裂解失控,所生成的補體激肽增多,以致使微血管通透性增高,引起水腫。在美國影響大約6000到10000人。 Ruconest是一種重組人類C1酯酶抑制因子,用于治療遺傳性血管性水腫(HAE)的藥物。 FDA生物制品評價和研究中心主任Karen Midthun醫學博士說,“遺傳性血管性水腫是一種罕見的和潛在的威脅生命的疾病,FDA的批準為這些患者提供了一個重要的治療選擇。” 2012年7月5日,荷蘭生物技術公司Pharming曾宣布,其在美國進行的關鍵性III期臨床試驗患者招募已全面完成,該研究旨在評價其研究性新藥Ruconest(重組人C1酯酶抑制劑)用于治療遺傳性血管水腫(HAE)患者血管性水腫急性發作的療效。 2012年11月,Stantarus和Pharming集團宣布Ruconest III期臨床研究達到初級終末點。 2013年6月,Santarus和Pharming宣布美國食品藥品監督管理局(FDA)已同意對他們遞交的RUCONEST生物制劑上市許可申請進行審查。 | ||