| 發(fā)布日期： 2018-01-29 | 小 | 中 | 大 | 【關(guān)閉窗口】 |
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生物治療藥物本身的特殊性，加之國家創(chuàng)新醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)政策的不斷落地，使得生物治療產(chǎn)品逐漸成為企業(yè)創(chuàng)新轉(zhuǎn)型和產(chǎn)品研發(fā)的熱點領(lǐng)域。 例如新開源近日的重大資產(chǎn)重組預(yù)案，擬作價17億元以發(fā)行股份方式購買新開源生物83.74%股權(quán)實現(xiàn)全資控股。新開源生物主要資產(chǎn)為美國BioVision公司100%股權(quán)，未來新開源計劃引入BioVision的生物治療等技術(shù)。 生物治療創(chuàng)新提速 華西醫(yī)院臨床腫瘤中心與生物治療國家重點實驗室主任魏于全院士在近日舉行的“2017中國轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)高峰論壇暨廣東轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)年會”預(yù)計，近年內(nèi)會有較多CAR-T、ADC藥物等抗腫瘤生物治療產(chǎn)品獲批上市，預(yù)期每年銷售額會超越很多腫瘤抗體藥物。“目前處在不同研發(fā)階段的美國在研新藥超過900個，其中約1/4為生物產(chǎn)品，說明生物治療依然是研發(fā)熱點；生物治療產(chǎn)品研發(fā)也是中國醫(yī)藥企業(yè)創(chuàng)新重點方向，國家政策和監(jiān)管均給予了大力支持。” 生物治療產(chǎn)品研發(fā)和技術(shù)創(chuàng)新是一種典型的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究模式，通過疾病基因組、蛋白質(zhì)組、基因敲除小鼠、Zebrafish、信號通路、合成生物學(xué)、結(jié)構(gòu)生物學(xué)、發(fā)育與遺傳、重大疾病的分子機理研究及免疫學(xué)等前沿生物技術(shù)與基礎(chǔ)研究，轉(zhuǎn)化為生物治療方案或制劑，如疫苗、抗體、重組蛋白、干細胞及組織工程、納米生物技術(shù)與靶向治療技術(shù)等。 事實上，生物治療產(chǎn)品研發(fā)轉(zhuǎn)化政策大門已經(jīng)打開，各方翹首期盼的《治療用生物制品注冊受理審查指南（試行）》于2017年12月1日正式印發(fā)，隨后南京傳奇生物公司提交的CAR-T療法臨床申請快速獲得CFDA藥品審評中心受理，引發(fā)廣泛關(guān)注。 魏于全坦言，CAR-T細胞治療是生物治療的重點聚焦領(lǐng)域，新政策要求CAR-T細胞治療必須按照一類創(chuàng)新藥物的開發(fā)模式推進。“以前做一個CAR-T要兩三年，現(xiàn)在各種技術(shù)平臺成熟，兩三個月就可以做出一個，國內(nèi)針對CD19、EpCAM、VEGFR-1、Frα、CD30、CD33、MUC等靶點的CAR-T技術(shù)均處在不同階段轉(zhuǎn)化進程中，新政落地將使資本和產(chǎn)業(yè)合作愈發(fā)緊密。” 對此，國家呼吸系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心主任鐘南山院士呼吁，中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新轉(zhuǎn)型應(yīng)當順應(yīng)時代需要，構(gòu)建基礎(chǔ)與臨床應(yīng)用之間迅速轉(zhuǎn)化的平臺，連接上下游產(chǎn)業(yè)，打造完整的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)投資價值鏈，實現(xiàn)資源整合共享，全面推進醫(yī)學(xué)成果轉(zhuǎn)化和產(chǎn)業(yè)化進程。 生物治療具有明顯的基礎(chǔ)與臨床結(jié)合、學(xué)科交叉、前沿與重大需求結(jié)合等特點，無論是細胞產(chǎn)品還是基因技術(shù)，生物治療創(chuàng)新轉(zhuǎn)化的基礎(chǔ)必須通過基因測序診斷才能設(shè)計方案，在實施精準醫(yī)療方案過程中，需要大量的細胞和分子級別檢測；同時，藥物研發(fā)更加要求從各個專業(yè)的知識，尤其是分子水平認知來尋找新靶點，開發(fā)新思路。 “藥物+診斷”精準臨床價值 隨著基因組測序技術(shù)發(fā)展和生物信息與大數(shù)據(jù)科學(xué)交叉應(yīng)用而發(fā)展起來的新型醫(yī)學(xué)概念與醫(yī)療模式，本質(zhì)是通過基因組、蛋白質(zhì)組等組學(xué)技術(shù)和前沿技術(shù)，對大樣本人群與特定疾病類型進行生物標記物的分析與鑒定、驗證與應(yīng)用，從而精確尋找到疾病原因和治療靶點。 基因組學(xué)為腫瘤免疫治療、細胞治療與基因治療帶來了全新機遇。比如運用高通量二代測序，采用全外顯子測序分析腫瘤細胞的突變位點，可候選突變多肽或細胞應(yīng)用于腫瘤個體化治療。 中山大學(xué)醫(yī)學(xué)院教授顏光美以溶瘤病毒為例分析介紹，早期的抗腫瘤病毒療法研究受制于基因檢測和改造技術(shù)，發(fā)現(xiàn)的溶瘤病毒致病性高、有效性有限。“1988年首次實現(xiàn)對人皰癥病毒（HSV）進行基因改造；1991年研究者運用基因工程方法去除胸苷激酶基因，使其神經(jīng)毒性減弱的HSV能夠被用于有效抑制裸鼠體內(nèi)ID膠質(zhì)瘤生產(chǎn)；2015年10月，美國FDA批準T-VEC上市。” 由此可見，分子診斷的檢測內(nèi)容必須和藥物臨床價值明確相關(guān)，才能真正起到精準治療的輔助作用。作為精準醫(yī)學(xué)的重要分支，伴隨診斷（Companion Diagnostics，CDx）對于預(yù)測患者針對特定藥物的治療反應(yīng)至關(guān)重要。 伴隨診斷通過檢測特殊藥物在特定患者體內(nèi)的療效和安全性來指導(dǎo)治療方案的制定，理想的“藥物+診斷”合作開發(fā)方案應(yīng)當是在藥物研發(fā)早期階段就共同開發(fā)伴隨診斷，并同時上市。目前，大多數(shù)伴隨診斷產(chǎn)品的開發(fā)都采用與藥物共同開發(fā)的模式。 此外，必須基于兩個產(chǎn)品研發(fā)項目團隊積極協(xié)作，甚至包括監(jiān)管系統(tǒng)所有相關(guān)部門之間的緊密合作與交流。在某個藥物/生物制品從臨床前研究到NDA/BLA（新藥上市許可/生物制品許可申請）過程中，相應(yīng)的體外診斷測試也需要同步進行，其中針對臨床前研究完成時（Pre-IND）、Ⅰ期臨床試驗結(jié)束點（EOP1）和Ⅱ期臨床試驗結(jié)束點（EOP2）所開發(fā)的伴隨診斷產(chǎn)品也應(yīng)進行器械臨床試驗申報（IDE）。 | ||
