| 發布日期： 2009-02-17 | 小 | 中 | 大 | 【關閉窗口】 |
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產品新穎性欠缺 審批時間仍達平均水平 美國食品藥品管理局(FDA)藥品評價和研究中心（CDER）在2008年共批準24個新藥，包括21個新分子實體（NME）和３個治療性生物制劑(BLA)。整個年度的新藥審批經過緩慢的啟動，第一季度只有３個新藥獲得批準，下半年開始加速審批，在第四季度一舉批準10個新藥。業內人士認為，2008年新藥批準總數雖比25年來最少的2007年（18個新藥）較多，但多數是通過相對較低的創新水平所產生的，只有少數是首次獲準上市的新品種。 產品新穎性欠缺 其實，2008年FDA的新藥批準情況并不好于2007年，只有大約40%是首次上市的品種。不過有一點值得一提，2008年可以說是醫療影像藥品獲得批準的豐收年，有４個新藥分子作為醫療成像造影劑獲得批準，這是以前從未見過的。但這４個產品的新穎性水平并不高，包括一個第五代的造影劑Eovist，一個核磁動脈顯影劑Vasovist，另一個是Lexiscan的新用途（磁共振血管造影術，該造影劑是經修飾形式的腺苷），還有一個是Adre View（屬于已廣泛使用的放射性Iobenguane類診斷劑）。 此外，2008年最有臨床治療進展的是通常并不十分活躍的血液病學領域。比如，由Genzyme公司開發的CXCR4趨化素拮抗劑，可促進干細胞移動，以利于非何杰金氏淋巴瘤(NHL)與多發性骨髓瘤(MM)患者的自體移植治療。該注射液（商品名為Mozobil，通用名為plerixafor）屬于孤兒藥，適用于與粒性白細胞生長因子(G-CSF)聯合治療，促使造血干細胞移動到血流內并富集。它對治療某些需要骨髓細胞移植的癌癥患者是一個重要的進步。Genzyme公司組織的Ⅲ期臨床試驗數據顯示，對比現在臨床上的標準治療，接受plerixafor的患者可收集的干細胞數量顯著增加，且收集到足夠數量的干細胞用于進行自體移植的時間也大為減少。預期該藥可望2009年在美國上市。 值得關注的另外兩個FDA批準的新藥，一個是由葛蘭素史克公司開發的Eltrombopag（商品名Promacta），另一個是由安進公司開發的生物藥Romiplostim（商品名Nplate），它們均為血小板生成素受體激動劑，是目前僅有的針對慢性免疫性血小板減少性紫癜患者的血小板減少癥的靶向治療產品。此外，FDA還首次批準了Prestwick/Ovation公司開發的孤兒藥Xenazine，用于治療亨廷頓舞蹈病；Regeneron公司開發的生物制劑Rilonacept（商品名Arcalyst），用于治療Cryopyrin相關周期性綜合征（CAPS）。 2008年抗腫瘤新藥的審批實際上略有下降，只有兩個抗癌藥NME（Cephalon公司的Treanda和Ferring公司的Firmagon）。相比之下，過去幾年抗腫瘤藥批準情況一直比較平穩，每年有三四個新藥獲得上市，如在2007年批準了5個抗癌NME。 抗感染藥物在2008年FDA批準的NME名單中“失蹤”。而在過去幾年中，分別每年批準四五個NME。2008年有兩個NME與抗感染藥有關，一個是Sirion公司的Durezol，它實際上不是作為抗微生物藥批準的，而是眼科類固醇藥物組專門用來與眼科抗感染藥物配對使用的；另一個是強生公司下屬Tibotec公司的Intelence，但最近剛被加入到治療艾滋病病毒的陣容。 除了３個新藥（衛材公司的抗癲癇藥Banzel、許瓦茲公司的抗癲癇藥Vimpat和惠氏公司的抗抑郁藥Pristip）外，一些中樞神經系統新藥由于各種原因沒有批準，包括Vanda公司的抗精神病藥Iloperidone和一系列仍需要滿足風險評估和最小化計劃（REMS）要求的鎮痛藥物，以及沒有滿足用戶收費目標因此懸而未決的Sabril藥。 對比看來，2007年FDA批準新藥的類別則有很大不同，有兩個首次進入市場的艾滋病治療藥物，一個20年來首次批準用于皮膚給藥的抗生素，兩個新類別的抗腫瘤藥，一個全新的降壓藥和兩個首次面世的治療罕見疾病的藥物。從獲得優先審批的比例來看，也就是那些被FDA認為具有重要醫學進步和臨床價值的藥物數量，2007年也超過2008年：在2007年，FDA批準新藥中的一半獲得優先審批權利；而在2008年，只有1/3的新藥屬于優先審查批準。 審批時間仍達平均水平 2008年，NME和BLA從提交到批準的時間增加至18.3個月，比2007年創下的歷史新低時間12.3個月延長了半年。 部分藥品經歷很長的評審過程，是2008年新藥評審平均時間延長的最主要因素。有7個產品是在申請被遞交后兩年或兩年以上才獲得批準的，這幾乎占FDA 2008年批準新藥的1/3。但在２007年，只有１／１０的藥品經過24個月以上的評審時間。 2008年審批時間最長的NME，是Epix公司的顯像劑Vasovist。從新藥申請遞交到獲得最后批準一共走了60個月的旅程，前后經歷兩次收到FDA需要修改和補充的信件和公司向FDA提出申訴的波折，才獲得了FDA的“最后點頭”。Adolor公司和葛蘭素史克公司的Entereg的處境略微好些，比Vasovist的審批時間約縮短了１年，共耗時47個月，前后也經歷了３次評審。此外，衛材公司的三唑類抗驚厥藥Banzel的審批時間為36個月，輝瑞公司托特羅的代謝物藥品Toviaz耗時31個月，惠氏公司怡諾思的活性代謝物Pristiq等待了26個月才獲批準，USB公司的Cimzia——用于治療Crohn's病的第四代抗腫瘤壞死因子生物藥也花費了近26個月。 比較異常的審批結局是Prestwick公司的Xenazine，它是惟一接受優先審查但被延誤很久的新藥。作為第一個核準用于治療亨廷頓舞蹈病的藥物，其本身是一個重大的醫學進步，但審查經歷了4個周期，前后超過35個月，由優先審批者成了滯后反復審批的對象。 盡管有部分藥品經歷了長時間的審查，2008年FDA新藥審批的平均時間卻還是落在2000年以來新藥審批的平均時間內：比2004年的平均18.7個月和2001年的平均18.5個月都要短，但比最短的平均審批時間——2007年的12.3個月和2005年的14.4個月要長。 大藥廠表現平平 在2008年批準的NME和BLA中，預計不會產生“重磅炸彈”藥。獲批的這些新藥大部分由小型特殊藥物公司或生物技術公司開發，只有6家大藥廠和大型生物技術公司出現在2008年FDA批準新藥的開發商名單。如果考慮到新藥分子原創的起源，大藥廠的貢獻因素還會被進一步削減。 強生公司有兩個NME被批準，分別是Intelence和Tapentadol。惠氏公司有一個自主開發的NME（怡諾思的后續產品Pristiq），同時還將負責銷售一個NME新藥（即由Progenics公司開發的Relistor）。此外，葛蘭素史克公司的Promacta被批準，還將負責銷售Adolor公司開發的Entereg。 | ||
