| 發布日期： 2019-01-31 | 小 | 中 | 大 | 【關閉窗口】 |
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醫藥行業網站pmlive近日發文，預測了2019年將登陸歐洲市場的13個藥物，這些藥物有望改變歐洲的相關治療市場。 Zolgensma 2018年，首批CAR-T細胞療法——諾華的Kymriah和吉利德的Yescarta在歐洲上市，Spark眼科基因療法Luxturna也在2018年11月獲得歐盟批準。諾華已與Spark達成協議，在歐洲市場推出Luxturna。因此，諾華不僅處于細胞和基因療法研發的前沿，也在尋求引領定價和報銷方面的革命。 諾華下一個即將推出的產品是Zolgensma（AveXis），這是一種治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的基因療法，于2018年5月豪擲87億美元收購AveXis公司獲得。目前該藥已在美國和歐盟提交審查，預計在2019年獲得批準。 諾華曾表示，Zolgensma的定價在400萬美元，這將使該藥成為最昂貴的生物制藥產品。不過諾華卻認為，Zolgensma是一次性治療產品，不像其他SMA藥物（如Spinraza）需要長期治療，因此定價400萬美元是合理的。 諾華首席執行官Vas Narasimhan表示，該公司正在探索一種新的再保險模式，在這種模式下，第三方將承保患上這類罕見病癥的“災難性病例”。 AR101 全球范圍內，食物和其他日常物質的潛在致命性過敏事件正在上升，目前很少有治療方法可以幫助預防這類過敏反應。美國生物技術公司Aimmune或在2019年底將第一種治療方法推向市場。 Aimmune公司專有的口服脫敏免疫療法（CODIT）旨在利用明確的、精確數量的關鍵過敏原使患者脫敏，從而針對因意外攝入過敏原所致的免疫反應提供保護。AR101是Aimmune開發的首個產品，在關鍵III期臨床研究中，治療4-17歲受試者花生過敏達到了主要終點和次要終點。 FDA于2014年9月授予AR101治療花生過敏的快速通道資格，并于2015年6月授予了AR101治療花生過敏的突破性藥物資格。 Aimmune在2018年12月21日向FDA提交了AR101的生物制品許可申請。如果獲批，AR101將成為首個治療花生過敏的藥物。不過，該公司也受到了美國政府停擺的影響，意味著AR101的審查時間將被延遲。在歐洲，Aimmune計劃在2019年上半年向歐洲藥品管理局（EMA）提交AR101的上市許可申請（MAA）。 Epidiolex 在過去一年里，行業對大麻治療潛力的興趣大幅增長，監管機構也正在允許對新一代大麻治療產品的管制獲取。目前已有一些合法公司開拓這些產品，其中英國制藥公司GW Pharma是這方面的領導者。 2018年6月，GW制藥獲得了FDA對其產品Epidiolex（cannabidiol）的歷史性批準，成為首個源于植物大麻的處方藥。Epidiolex是一種高純度、植物源性大麻二醇（CBD）處方藥物制劑，同時也是首個新型抗癲癇藥物。CBD是一種來自大麻植物的非精神類成分，對于神經系統具有多種藥理作用。大量研究表明，CBD具有明顯的抗癲癇和抗驚厥活性，相比現有抗癲癇藥物副作用更少。 Epidiolex用于治療兩種最難治療的嚴重的兒童期癲癇相關疾病——Lennox-Gastaut綜合征和Dravet綜合征。分析人士認為，如果GW能在美國及其他主要市場成功將Epidiolex商業化，并增加適應癥，那么GW將擁有一款每年銷售額20-30億美元的重磅產品。 雖然早在2018年6月獲批，但Epidiolex直到11月初才登陸美國市場，原因美國管制藥品監督管理局之前將Epidiolex列為了1類管制藥物。不過在9月底，將其從1類管制轉入了5類管制藥物。在歐洲，Epidiolex也需要進行類似調整，該藥預計會在今年第一季度獲得批準，而GW也計劃在今年晚些時候將該藥推向歐洲市場。目前，GW正在迅速建立一個歐洲企業基礎設施，由首席運營官Chris Tovey領導，正在招募醫療事務、市場準入和營銷方面的員工，以及有很強癲癇或專科疾病經驗的人員。 Mayzent Mayzent是由諾華研制的一款口服多發性硬化癥（MS）藥物，活性藥物成分siponimod是一種針對1-磷酸鞘氨醇（S1P）受體特定亞型的新一代選擇性調節劑，能與淋巴細胞上的S1P1亞型受體結合，阻止其進入MS患者中樞神經系統，從而起到抗炎作用。此外，siponimod也能進入中樞神經系統，與其中的特定細胞（少突膠質細胞和星形膠質細胞）上的S1P5亞型受體結合，通過與這些特異性受體結合，siponimod具有調節損害性細胞活動的潛力。臨床前研究表明，siponimod可防止突觸神經變性并促進中樞神經系統的髓鞘再生。 目前，Mayzent正在接受FDA審查，預計在2019年3月獲批上市，歐洲方面預計在2019年底獲批上市。諾華之前表示，Mayzent最新臨床研究結果是治療繼發進展型多發性硬化癥顯示出顯著和臨床意義結果的首個也是唯一一個研究。Mayzent的成功至關重要，因為諾華另一款年銷32億美元的重磅MS口服藥物Gilenya正面臨日益激烈的競爭。分析師預計，Mayzent的銷售峰值將達30億美元。 Ultomiris Ultomiris由罕見病巨頭Alexion研制，于2018年12月獲得FDA批準，是首個也是唯一一個每8周給藥一次的長效C5補體抑制劑，用于治療PNH成人患者。該藥定位為Alexion重磅藥物Soliris的升級版。在臨床研究中，Ultomiris每8周輸注一次與Soliris每2周輸注一次在全部11個終點均達到了非劣效性。Soliris于2007年首次獲準上市，已獲批治療3種罕見病，該藥是全球最暢銷的孤兒藥之一，2017年銷售額達28.43億美元，占公司銷售額的約90%。 基于強勁的臨床數據和差異化特征，Ultomiris上市后將占據PNH市場絕大部分份額，包括PNH初治患者以及由Soliris轉向Ultomiris治療的經治PNH患者，這2個藥物在2022年的合計銷售預計將達50億美元。當前，Alexion的首要任務是推動Ultomiris的市場滲透。定價方面，Ultomiris比Soliris低10%，如果Ultomiris能贏得Soliris的其他適應癥，折扣可能增加至30%。 Takhzyro Takhzyro是首個獲批治療遺傳性血管性水腫（HAE）的單抗類藥物，分別于2018年8月和11月獲得美國和歐盟批準，作為一種預防性藥物，用于12歲及以上HAE患者預防血管性水腫發作。該藥也是唯一一種可特異性結合并抑制血漿激肽釋放酶的單抗藥物，在HAE患者體內的半衰期為14天，該藥通過皮下注射自我給藥，在臨床研究中大多數患者可在1分鐘或更短時間內完成注射。 Takhzyro的上市將為HAE患者提供一種不同的創新治療選擇，有望改變HAE疾病的臨床治療模式。臨床數據顯示，每2周一次300mg劑量Takhzyro治療使每月HAE發作次數顯著降低87%，使其成為同類最佳產品。去年8月獲批上市后，Takhzyro在第三季度的銷售額就已達到了5100萬美元。 | ||
