| 發布日期： 2019-01-31 | 小 | 中 | 大 | 【關閉窗口】 |
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Takhzyro由Shire研制，是Shire管線中最有前景的藥物之一，分析人士預測，該藥的年銷售峰值將達20億美元。Takhzyro是目前已上市的少數現有HAE治療藥物（包括Shire的3個產品Cinryze、Firazyr和Kalbitor）中的首個抗體療法，根據之前發布的季度業績報告，Shire這3款產品在2018年前9個月的合計銷售額超過10億美元，幾乎所有銷售都來自美國市場，主要是因為Cinryze在近幾年的供應限制。合并后的新武田，將致力于解決這一問題。 目前，在HAE領域的最大競爭對手是CSL，該公司生產的Haegarda也是一款皮下注射藥物，于2018年上市，并一直試圖搶占Cinryze的市場份額。但Bernstein分析師預測，Takhzyro最終將以70%的市場份額主導HAE預防性治療市場。 LentiGlobin LentiGlobin由藍鳥生物研制，給藥治療輸血依賴型β地中海貧血（TDT）和非-β0/β0基因型TDT青少年及成人患者的MAA在10月獲EMA受理。該藥是一種潛在的一次性基因療法，可解決導致TDT的根本遺傳病因，有望為TDT的臨床治療帶來一場革命。此前，EMA已授予LentiGlobin加速評估資格，其審查時間將由210天縮短至150天。歐盟委員會預計會提前批準LentiGlobin。 臨床研究數據顯示，大部分患者在接受LentiGlobin輸注后隨訪2年或2年以上時間內無需輸血，并表現出正常的血紅蛋白水平。 藍鳥生物曾表示，之所以決定首先在歐洲提交申請，部分原因是LentiGlobin被EMA授予了優先藥物資格，該資格允許及早討論數據要求和開創性療法的試驗設計。 分析人士預測，LentiGlobin治療TDT的年銷售額峰值預計在8億美元，但這取決于該藥治療β0/β0基因型患者中的療效，這些患者有更嚴重的地中海貧血。LentiGlobin的價格在55萬美元左右，與傳統的干細胞治療50-100萬美元的成本相比，這一定價是比較有利的。與Spark Therapeutics不同，藍鳥生物決定在美國和歐洲銷售該產品，公司已在歐洲建立了一個監管、營銷和市場準入團隊，并與歐洲付款人進行深入討論，包括基于價值的支付系統。 Daurismo 經過多年的沉寂，急性髓性白血病（AML）的治療注定將迅速得到改變，這要歸功于競爭產品的浪潮。其中包括輝瑞的Daurismo，該藥于2018年11月下旬美國FDA批準，聯合低劑量阿糖胞苷（LD-AC）化療一線治療新確診的2類AML成人患者，具體為： 年齡在75歲及以上的老年AML患者； 因同時存在其他疾病而不適合進行強化誘導化療的AML成人患者。 此次批準，使Daurismo成為首個也是唯一一個獲FDA批準治療AML的Hedgehog信號通路抑制劑，將為因年齡或其他疾病無法接受強化化療的難治性患者群體提供一個大幅改善總體生存的重要治療選擇。Daurismo是一種口服Smoothened蛋白（SMO）抑制劑，通過抑制SMO受體從而抑制Hedgehog信號通路，該信號通路在胚胎發生過程中發揮至關重要的作用。 除了Daurismo外，FDA還批準了艾伯維和羅氏的Venclexta（venetoclax）聯合一種低甲基化劑或低劑量阿糖胞苷，用于Daurismo相同的適應癥。在AML新藥停滯數十年后，過去幾年的新藥批準使AML患者群體的治療選擇增加到了7種。 瑞士信貸分析師預測，到2020年，Daurismo的銷售額將達4.5億美元，如果該藥在骨髓增生異常綜合癥、急性淋巴母細胞白血病、慢性髓系白血病和實體瘤等其他適應癥方面獲得批準，將進一步提升該藥的商業前景。與此同時，Venclexta的最新批準也增加了艾伯維和羅氏BCL-2抑制劑的增長勢頭。EvaluatePharma預計，到2024年，Venclexta將成為一款價值近25億美元的產品，前提是能獲得多發性骨髓瘤等其他適應癥的批準。 Vitrakvi Vitrakvi（larotrectinib）于2018年11月下旬獲得FDA批準，用于攜帶NTRK基因融合的晚期實體瘤兒童和成人患者。該藥是一種強效、口服、選擇性原肌球蛋白受體激酶（TRKs）抑制劑，旨在直接靶向TRK（包括TRKB、TRKB、和TRKC），關閉導致TRK融合腫瘤生長的信號通路。在臨床研究中，Vitrakvi針對TRK融合腫瘤表現出顯著且持久的抗腫瘤活性，無論患者年齡及腫瘤類型如何。 Vitrakvi是Loxo Oncology與拜耳在美國獲批的第一個產品，該藥是獲批的第一個口服TRK抑制劑，也是第二個獲FDA批準用于特定基因突變而非體內位置治療癌癥的“廣譜”抗癌藥。 在歐洲，Vitrakvi的上市申請在2018年8月提交，預計在2019年年中獲得批準。分析師預測，由于臨床研究中取得的令人印象深刻的療效數據，到2024年，Vitrakvi的銷售額將超10億美元。今年1月初，禮來宣布以80億美元收購Loxo Oncology。目前Vitrakvi已經在美國上市，領先于競爭對手羅氏的entrectinib，后者正處于III期臨床，預計今年底提交申請。 Erleada 該藥由強生研發，于2018年2月獲得FDA批準，并于2019年1月獲得歐盟批準，成為首個治療存在高轉移風險的非轉移性去勢抵抗性前列腺癌（nmCRPC）成人患者的藥物。Erleada是一種口服給藥的新一代雄激素受體抑制劑，可幫助阻斷雄性激素的活性，延緩病情。 Erleada是首個根據無轉移生存期批準的藥物，該臨床終點前在FDA癌癥藥物批準中從未使用過。分析人士預測，該藥的銷售峰值將達17億美元，但將面臨輝瑞和安斯泰來Xtandi的激烈競爭。 Buvidal 阿片成癮自20世紀90年代在美國激增，去年有超過47.6萬名美國人死于過量服用阿片類藥物。在美國，約有250萬人被診斷為阿片類藥物依賴，近100萬人正在接受治療。盡管這一問題在歐洲并沒有那么嚴重，但它仍是一個重要且日益嚴峻的問題。 今年進入阿片依賴治療市場的新成員是Buvidal（長效丁丙諾啡，CAM2038），該藥由瑞典制藥公司Camurus銷售。這是一款可每周和每月使用一次的丁丙諾啡長效皮下注射劑，采用Camurus專有的流體結晶注射積存技術開發。Buvidal是一種溶解有丁丙諾啡的脂質基液體，當注射液與皮膚組織中的液體接觸時，脂質基液體會轉變為結晶凝膠，形成凝膠樣積存庫，該積存庫隨時間緩慢生物降解，釋放丁丙諾啡。丁丙諾啡可阻斷阿片類藥物在大腦中的成癮作用，減少戒斷癥狀、阿片渴求以及非法阿片類藥物的使用。 Buvidal于2018年11月獲得歐盟批準，用于16歲及以上青少年和成人治療阿片依賴，成為歐洲獲批治療阿片依賴的首個長效藥物。在美國，該藥于2018年12月獲得FDA暫時批準，用于已啟動單劑量透黏膜丁丙諾啡產品治療或已使用丁丙諾啡治療的患者，治療中度至重度阿片類藥物使用障礙。 | ||
